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干細胞治療脊髓損傷:患者的運動功能到底能恢復多少?

脊髓損傷是導致運動功能障礙的嚴重神經系統疾病,常使患者面臨癱瘓的困境。傳統的手術、藥物和康復訓練雖能提供一定幫助,但對恢復運動功能的效果有限,約10%的患者能從最低等級A提高到C級。

面對這一醫學挑戰,干細胞治療作為一種創新療法,為脊髓損傷患者帶來了新的希望。那么,干細胞治療究竟能讓患者的運動功能恢復到什么程度?這是無數患者和家屬最關心的問題。本文將結合臨床研究和真實案例,帶您一探究竟

干細胞治療脊髓損傷:患者的運動功能到底能恢復多少?

干細胞治療脊髓損傷:患者的運動功能到底能恢復多少?

一、干細胞治療的原理:喚醒沉睡的神經

干細胞之所以被寄予厚望,是因為它們擁有“分化”和“修復環境調節”的能力。其主要機制可概括為以下方面:[1]

促進神經再生:分化為神經細胞,替代受損神經元,重建信號傳導通路;

調節炎癥:抑制過度免疫反應,減少繼發性損傷;

保護存活神經元:分泌神經營養因子,為受損細胞提供支持。

簡單來說,干細胞既能直接“修補”損傷,又能改善局部環境,為神經修復創造條件。

詳情請瀏覽:癱瘓有望恢復?詳解干細胞治療脊髓損傷的原理、適用人群及治療流程

二、臨床研究與真實案例:從數據看希望

案例1:53歲高位脊髓損傷患者干細胞治療后,運動與感覺功能持續改善18個月

2020年2月,美國梅奧診所在《MAYO CLINIC PROCEEDINGS》雜志上發表了一篇名為《CELLTOP臨床試驗:自體脂肪組織來源的間充質干細胞治療創傷性脊髓損傷所致癱瘓的1期臨床試驗首份報告》的臨床研究成果。[2]

在本初步報告中,我們描述了首位接受治療的患者的結果,該患者是一位5??3歲的沖浪事故幸存者,頸椎遭受高位脊髓損傷(美國脊髓損傷協會損傷量表A級),隨后神經系統癥狀有所改善,并在受傷后6個月內達到穩定狀態。

CELLTOP臨床試驗:自體脂肪組織來源的間充質干細胞治療創傷性脊髓損傷所致癱瘓的1期臨床試驗首份報告

臨床具體結果:

01.ASIA運動評分:

上肢總運動評分從基線時的35分逐漸改善至18個月時的44分,右側(基線時19分至18個月時的25分)的改善更為顯著,而左側(基線時16分至18個月時的19分)的改善更為顯著(圖1A)。

下肢總運動評分也顯著改善從基線時的36分改善至注射后18個月時的49分。雙側下肢均有類似的改善(右側,基線時19分至18個月時的25分;左側,基線時17分至18個月時的24分(圖1A)。

圖1:A,所有時間點的上肢和下肢運動總評分。B,所有時間點的針刺和輕觸覺總評分。C,所有時間點的上肢能力問卷評分。
圖1:A,所有時間點的上肢和下肢運動總評分。B,所有時間點的針刺和輕觸覺總評分。C,所有時間點的上肢能力問卷評分。

02.ASIA感官評分:

總針刺評分在每個時間點均持續改善,從基線時的45分提高到18個月隨訪時的95分。雙側改善程度相似:右側從基線時的25分提高到18個月隨訪時的46分,左側從基線時的20分提高到18個月隨訪時的49分。同樣,總輕觸覺評分也從基線時的54分提高到18個月隨訪時的96分。雙側也觀察到類似的改善:右側從基線時的27分提高到18個月隨訪時的46分,左側從基線時的27分提高到18個月隨訪時的50分(圖1B)。

我們還檢查了每個皮節區域的改善情況。在上肢,雙側C5區域改善顯著。此外,患者左側C2-4、C6和T1-3區域也出現顯著改善。在下肢,患者的L4、L5和S1-4區域出現改善(圖2A和B;圖3 A-D)。

圖2:根據脊髓損傷神經學分類國際標準,在基線(A)和 18 個月隨訪(B)時形成的皮節感覺評分。
圖2:根據脊髓損傷神經學分類國際標準,在基線(A)和 18 個月隨訪(B)時形成的皮節感覺評分。
圖3:受試者各時間點脊髓損傷神經學分類國際標準運動評分。A,右上肢運動評分。B,左上肢運動評分。C,右下肢運動評分。D,左下肢運動評分。
圖3:受試者各時間點脊髓損傷神經學分類國際標準運動評分。A,右上肢運動評分。B,左上肢運動評分。C,右下肢運動評分。D,左下肢運動評分。

03.上肢能力問卷:上肢能力評分從基線時的110分提高到18個月時的144分。最顯著的改善是“手臂推拉”部分,從基線時的31分提高到18個月時的46分;以及“手和手指的使用”部分,從基線時的40分提高到18個月時的51分(圖1C)。

04.全球健康評分:結果顯示生活質量顯著改善。整體身體健康raw/T評分從基線時的8/29.6提高至18個月時的10/34.9,整體心理健康評分從基線時的7/11提高至18個月時的11/41.1。

05.物理治療和職業治療:

在隨訪過程中,患者的運動功能和康復指標均有明顯提升。10米步行測試顯示,他的步行速度由基線時的0.17米/秒(57.72秒) 提高至15個月后的0.43米/秒(23秒)。耐力方面也顯著改善:從最初僅能以0.25米/秒的速度行走180米(12.8分鐘),提升到能以0.33米/秒的速度行走620米(34分鐘)。關節活動范圍同樣有進步,尤其是肩關節屈曲和外展,均較基線增加了約40°至80°不等。

06.安全性:患者對注射過程耐受良好,未出現任何與注射相關的嚴重不良事件。患者報告第2天出現輕度至中度頭痛,經對乙酰氨基酚治療后緩解。在18個月的隨訪中,未報告其他安全問題或不良事件。

綜上所述,結果顯示,干細胞治療18個月后,運動功能、感覺功能和生活質量均顯著改善,其中在改善患者步行能力、耐力和關節靈活性方面效果突出,且未出現嚴重不良反應。

案例2:全球17項臨床試驗綜述,干細胞治療讓亞急性脊髓損傷患者運動功能提升40%

2025年2月11日,日本再生醫學研究中心在國際權威期刊《Nature Medicine》上發表題為《人類脊髓損傷的干細胞療法:近期臨床研究進展與轉化路徑分析》的系統性綜述。[3]

該研究全面梳理了從2024年5月到12月內全球17項干細胞治療脊髓損傷(SCI)的臨床試驗數據,首次提出“細胞移植聯合康復干預”可顯著提升神經功能恢復率,并強調干細胞療法已實現亞急性SCI患者運動功能改善達40%的突破性療效

人類脊髓損傷的干細胞療法:近期臨床研究進展與轉化路徑分析

研究強調,脊髓損傷(SCI)臨床研究在過去十年取得顯著進展,研究對象涵蓋胎兒源性NS/PC及多能干細胞(ES/iPSC)衍生NS/PC、間充質干細胞(MSC)、嗅鞘細胞與施萬細胞等。

其中臨床數據顯示,接受治療的13名患者中有12名神經功能改善,其中不少從完全性損傷(AIS A)提升至更高等級。其中在MSC輸注前被歸類為AIS A的6名患者中,有5名改善為AIS B(3/6)或AIS C(2/6),2名AIS B患者改善為AIS C(1/2) 或AIS D(1/2),5名AIS C患者改善為AIS D (5/5) 的功能狀態。

此外值得注意的是,同種異體NS/PC相較自體MSC具有更強的脊髓整合能力且可標準化生產,適用于超急性期干預。誘導多能干細胞(iPSC)的基因編輯技術突破使其成為未來精準治療的關鍵方向,有望通過定制化細胞方案解決供體匹配與免疫排斥問題。

總結:綜上所述,干細胞治療脊髓損傷在臨床研究和真實案例中都顯示出積極成效。患者在運動功能、感覺恢復以及生活質量方面均有明顯改善,不僅表現為上、下肢力量和步行能力的提升,還包括耐力和關節靈活度的增強。整體數據顯示,干細胞療法干預能夠顯著促進神經功能恢復,為脊髓損傷患者帶來切實希望。

三、康復與干細胞:相輔相成的關鍵組合

干細胞治療并非“一針見效”的獨立解決方案,它與康復訓練的關系是??相輔相成??的。

??康復訓練為干細胞提供“環境”與“導向”??:規律的功能性訓練可以刺激神經通路的活動,為移植的干細胞分化、整合和發揮作用提供必要的神經活動環境,引導新生的神經連接形成有功能意義的網絡。

??干細胞為康復訓練提供“物質基礎”??:移植的干細胞通過改善局部微環境、促進神經再生和修復,理論上能夠提高患者對康復訓練的反應性和效果上限。

??聯合干預是趨勢??:許多臨床研究都采用??干細胞治療結合系統康復訓練??的綜合模式。患者在治療后需堅持長期、規范且有針對性的康復訓練,才能最大化干細胞治療的效果,促進功能恢復。

四、未來展望

未來,隨著干細胞來源、制備工藝和輸注方式的不斷優化,以及與基因編輯、組織工程等前沿技術的結合,脊髓損傷的治療有望更精準、更安全、更高效。同時,如何將干細胞與康復訓練、藥物干預等多學科手段進行整合,也將是提升療效的關鍵方向。

雖然干細胞尚未成為“萬能藥”,但它無疑已經為脊髓損傷治療打開了一扇新窗口,值得患者、家屬和醫學界共同期待。

結語

總體來看,干細胞治療正逐漸從實驗室走向臨床實踐,為脊髓損傷患者帶來了實實在在的改善。無論是運動功能、感覺恢復還是生活質量,越來越多的研究和案例表明,這一療法正在打破以往“不可逆”的醫學定論。當然,治療效果因人而異,但它至少讓“癱瘓不再等于終身無法恢復”成為現實的希望。

參考資料:

[1]Shinozaki, M.; Nagoshi, N.; Nakamura, M.; Okano, H. Mechanisms of Stem Cell Therapy in Spinal Cord Injuries. Cells 202110, 2676. https://doi.org/10.3390/cells10102676

[2]CELLTOP Clinical Trial: First Report From a Phase 1 Trial of Autologous Adipose Tissue–Derived Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Paralysis Due to Traumatic Spinal Cord InjuryBydon, Mohamad et al.Mayo Clinic Proceedings, Volume 95, Issue 2, 406 – 414

[3]Sugai K, Nakamura M, Okano H, Nagoshi N. Stem cell therapies for spinal cord injury in humans: A review of recent clinical research. Brain Spine. 2025 Feb 7;5:104207. doi: 10.1016/j.bas.2025.104207. PMID: 40027291; PMCID: PMC11870206.

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